En 20 años se aprobaron más de 200 medicamentos para enfermedades raras

En 20 años se aprobaron más de 200 medicamentos para enfermedades raras

Los hábitos alimentarios y la actividad física en la infancia pueden determinar posibles enfermedades crónicas no transmisibles en la edad adulta. 

En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes (EPOF) o Raras, la cámara que nuclea a laboratorios farmacéuticos que investigan y desarrollan nuevos medicamentos, destacó que hay más de 600 medicaciones nuevas actualmente en estudio para estas enfermedades y más de 200 aprobadas en los últimos 20 años.

Según se estima, hay entre 6 y 8 mil enfermedades diferentes mientras que se estima que 8 de cada 10 son de origen genético, y tres cuartas partes se manifiestan en la infancia y presentan un enorme impacto sobre la vida, siendo algunas muy severas.

"Actualmente, cerca de 600 moléculas están siendo investigadas a nivel mundial para el tratamiento de las más diversas EPOF", señaló Susana Baldini, directora de la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (CAEME).

28 de febrero: Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes o Raras

"Algunas se enfocan en enfermedades que no tienen tratamiento específico hasta ahora y, en otros casos, son terapias que mejorarían el estándar de cuidado actual. La mayoría de las veces son lo que se conoce como terapias dirigidas, orientadas a inhibir alteraciones genéticas o biomarcadores específicos", añadió.

Asimismo señaló que "en los últimos 20 años, se aprobaron en Europa 220 drogas indicadas para enfermedades poco frecuentes, muchas de las cuales también están aprobadas aquí", a la vez que indicó: "Aunque no todas curen, muchas modifican significativamente el curso de la enfermedad, mejoran la calidad de vida del paciente y permiten que viva más tiempo".

El desarrollo de medicamentos para estas enfermedades presenta varios desafíos y obstáculos, como la baja prevalencia de la enfermedad, la gravedad de la enfermedad, poblaciones de pacientes pequeñas y heterogéneas, dificultades en el reclutamiento de pacientes y conocimiento limitado de la historia natural de algunas de ellas, entre otros.

28 de febrero: Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes o Raras

"Muchas compañías líderes en investigación y desarrollo que destinaron esfuerzos extraordinarios para lograr en tiempo récord soluciones contra el COVID-19, sostuvieron sus investigaciones en curso para las EPOF", explicó Fernando Giannoni, Director de Asuntos Externos de CAEME.

A pesar de los avances, las EPOF continúan presentando grandes desafíos para los sistemas de salud de todo el mundo: su propia característica de ser poco frecuentes ocasiona demora para el diagnóstico a tiempo, o a veces demora el camino que recorre el paciente hasta llegar al especialista indicado; existe falta de información en la comunidad, se producen obstáculos para lograr un enfoque multidisciplinario y lograr acceso al tratamiento integral e innovación terapéutica.

"Los asociados de nuestra cámara están a disposición para contribuir en cada uno de estos puntos, pero, fundamentalmente, están realizando esfuerzos muy significativos, con logros concretos e inéditos en lo que respecta al desarrollo de más y mejores medicamentos", subrayó Giannoni.
 

Katia Appelhans

Soy redactora hace varios años y siempre tuve una fuerte pasión por la escritura. Estudié Ciencias de la Comunicación en la UBA, con orientación en periodismo. También, y fue lo que despertó mi interés por la salud y el bienestar, realicé el profesorado de yoga y actualmente estudio Asistente de Nutrición y Alimentación Saludable. Me parece fundamental que los hábitos saludables formen el 80% de nuestras vidas, con eso me refiero al ejercicio regular y la buena alimentación. ¡Ah! Además comparto recetas saludables en mis redes.+ info

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